Un rapport de l’Organisation mondiale de la santé (OMS), publié le 7 novembre, s’alarme des carences de la recherche et du développement pour soigner les maladies tropicales négligées (MTN) chez les enfants. « Ces maladies sont délaissées de manière générale, et les enfants sont encore plus affectés par ce manque d’investissement », avance Martina Penazzato, coautrice du rapport et directrice technique du Global Accelerator for Pediatric Formulations Network (GAP-f), un réseau d’organisations non gouvernementales (ONG) et d’instituts de recherche, coordonné par l’OMS, qui vise à accélérer le développement de traitements pour les enfants. Une étude scientifique alertait déjà en 2019 : moins de la moitié des médicaments disponibles pour les MTN disposaient alors d’une autorisation et des informations pour un usage pédiatrique.
Les MTN touchent des populations pauvres, principalement en Afrique, mais aussi en Asie et en Amérique latine. L’OMS en liste 21. Certaines touchent particulièrement les enfants. Ces derniers représentent, par exemple, la moitié des cas de leishmaniose viscérale, une maladie parasitaire transmise par de petits insectes, les phlébotomes, mortelle lorsqu’elle n’est pas traitée.
L’OMS a identifié, pour la première fois en 2023, sept médicaments pédiatriques dont le développement est prioritaire pour cinq MTN : la bilharziose, la trypanosomiase africaine, la gale, l’onchocercose ou « cécité des rivières », et la leishmaniose viscérale.
Pour l’industrie pharmaceutique, l’intérêt commercial de développer des médicaments pédiatriques pour les MTN est faible. La part d’enfants touchés est parfois méconnue, car ils sont moins bien diagnostiqués que les adultes. Et les petits malades peuvent se trouver dispersés dans différents pays. « Les essais cliniques sur les enfants coûtent plus cher, parce qu’il faut souvent faire plusieurs groupes d’âges différents », ajoute Michelle Childs, chargée de plaidoyer pour Drugs for Neglected Diseases Initiative (DNDi).
L’amertume doit être réduite
Des ONG comme DNDi, implantée en Suisse, ou Medicines Development for Global Health, en Australie, prennent le relais. « Elles conduisent souvent la recherche que les industriels ne font pas », observe Martina Penazzato. « Les enfants ne sont pas de petits adultes. La façon dont leur corps métabolise les traitements est différente », explique Michelle Childs.
« Un médicament ne doit pas seulement être sûr et efficace. Dans le cas des enfants, il doit aussi être facile à administrer », rappelle Martina Penazzato. Selon le rapport, 70 % de ceux indiqués pour des MTN, inclus dans la liste de l’OMS des médicaments essentiels pour les enfants, ne sont pas disponibles dans des formules adaptées. Les comprimés sont plus faciles à transporter que les sirops et supportent mieux les températures tropicales. Mais les plus petits ne peuvent pas les avaler.
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